【RWD1000本ノック】 RWD研究で速やかにグローバル承認を獲得する方法を元グローバル疫学専門家が解説 - vol.06

苦労して進めてきたRWD研究もいよいよ論文投稿直前。

しかしグローバルの承認を得ようとレビューに回したところ、なんと200個近いコメントが振ってきました。そして実質、その研究は進めることが不可能となり、これまでかけてきた時間とお金が無駄になりました。

この記事のまとめ

この記事を読むと分かること

• 製薬企業におけるグローバル対応の秘訣

この記事は誰に向けて書かれているか

• 企業でRWDに関する業務に取り組んでいる人

• 企業の疫学専門家になりたい人

すきとほる先生のRWD1000本ノック

Vol.1　そのRWD研究、企業でやると痛い目みませんか？
Vol.2　その製造販売後データベース調査、失敗します
Vol.3　なぜあなたの医療データベースは売れないのか - 「食材」を売るな、「料理」を売れ
Vol.4　RWD事業の成否は「１人目」で決まる - 採用すべきは“論文が書けるだけの研究者”ではない理由
Vol.5　なぜ製薬企業のRWD研究のプロトコールは40ページもあるのか
Vol.6　RWD研究で速やかにグローバル承認を獲得する方法を元グローバル疫学専門家が解説（本記事）
Vol.7　製薬企業が買いたいRWDって、どんなRWD？
Vol.8　RWD研究の外注で失敗しないために - 外注先を見極めろ

執筆者の紹介

氏名：廣瀬直紀
所属：mMEDICI株式会社
専門性：保健学博士・公衆衛生学修士。東京大学・東京大学大学院を卒業後、外資系製薬企業の日本・グローバルにおいて疫学専門家として薬剤疫学・リアルワールドデータ研究に従事。その後、全ての人がアクセス可能な一流の知のプラットフォームを作り、「知に繁栄を、辺野に豊穣を」実現すべく、mMEDICI株式会社を創業。

グローバル対応という「果てしない戦い」について

さて、今回は多くの製薬企業担当者が頭を抱えているであろうテーマ、「製薬企業のグローバル対応は一体どう進めればいいのか」という疑問に答えていきたいと思います。


製薬企業でRWD研究に関わる実務家の皆様、あるいはデータベンダーとして製薬企業のビジネスを支援されている皆様。

日々の業務の中で、「グローバル対応」に疲弊されている方は非常に多いのではないでしょうか。

いやー辛いよねグローバル対応、この文章を読んでいる製薬企業の社員の皆さんが全力で頷き、苦い顔をしている様子が目の前に浮かんできます。

わかる、わかるよ...

こちらの事情を全く理解してくれない。

期限が迫っているのに承認が一向に降りない。

あるいは、日本の臨床実態や規制当局の事情、実務担当者が置かれている環境など、これらを全て無視して「向こうの理屈」を一方的に押し付けてくる。



グローバル対応に関しては、言葉にできない鬱憤が溜まっている企業の方も少なくないはずです。

私自身、働いた外資製薬の１社目では日本の担当としてグローバル対応を、そして２社目ではグローバル所属として日本の対応を、その双方の立場を経験しました。

今回はこの双方の経験を活かして、製薬企業におけるグローバル対応の最適解についてお話ししていきます。

なぜ、グローバル対応は避けられないのか

そもそも、なぜこれほどまでに苦労してグローバル対応を行わなければならないのでしょうか。

結論から言えば、外資系企業においては「グローバルこそが最終承認者（Approver）」であることが多いからです。


RWD研究を進めるにあたり、承認が必要なフェーズは多岐にわたります。

1. 予算の承認

2. Study Conceptの承認

3. 研究計画（Protocol）の承認

4. 解析結果の承認

5. 最終的なアウトプットである論文や学会発表の投稿前承認

とにかく、製薬企業の研究プロセスは承認の連続です。大組織だからね。

これらの重要なフェーズにおいて、グローバル側のメンバーが、しかも時には10人といった単位でレビューに入ってくることが往々にしてあります。 そこでApprovalをもらえない限り、プロジェクトは一歩も先に進めません。マジで一歩も進めません、進ませたらSOP違反です。


例えば、学会の抄録締切が明日に迫っているという状況。

こちらとしては一刻も早くGOサインが欲しいのに、グローバル側は承認してくれないどころか、返事すら返ってこない。聞くところによると長期休暇に入っているらしい。


「明日が締め切りなのにどうしてくれるんだ、KOLが待ってるんだぞ」という焦燥感は、現場担当者にとって「あるある」の話ではないでしょうか。

しかし、彼らが承認権限を持っている以上、我々はしっかりとグローバルのApprovalが取れるように立ち回り、彼らを納得させ、動かしていく必要があります。

グローバルApprovalが取れないと何が起きるか

もし、グローバルとの調整に失敗し、Approvalが取れないままだとどのような事態に陥るのか。

製薬企業の実情に詳しくない方向けに整理しておきます。


まず、前述の通り学会発表や論文投稿の期限に間に合いません。 これは研究成果の公表遅延に直結します。


さらに深刻なのは、規制当局対応への影響です。

製造販売後調査や承認申請前のRCTなど、規制当局の承認が必要なプロジェクトにおいて、その手前にある社内（グローバル）の承認が降りなければ、当局への提出もできません。

規制当局から「明日までにこの照会事項への回答を用意しろ」と指示されている緊迫した局面で、グローバルからの回答が得られず、板挟みになるケースもあります。


そして、もう少しソフトな、しかし実務担当者にとっては胃が痛くなる側面として「KOL（Key Opinion Leader）」との関係性があります。

製薬企業にとって極めて重要な臨床の先生方、ガイドライン策定に関与するような大学教授クラスのKOLが、「こういう研究をやりたい」「こういう切り口で論文を書きたい」と意欲を見せてくれている。

それに対して、グローバルが「そんなのStrategyに合わないからダメだ」と無慈悲に切り捨てる。

担当者は、KOLの顔を立てつつ、グローバルの理不尽な要求も処理しなければならない。

まさにKOLとグローバルの板挟みになり、「うわーっ」と頭を抱えたくなるようなシチュエーション。 これもまた、現場ではよくある光景です。


では、どのようにグローバル対応を進めていけば、速やかなApprovalを取得できるのでしょうか。

解決策①：Study Concept前の「前提条件レクチャー」

では、RWD研究を円滑に進めるために、具体的にどう動けばいいのか。 ここからは実践的なテクニックを解説していきます。

まず最初のアクションは、Study Conceptを作成する前の段階です。


いきなり研究デザインの細かい説明を始める前に、ジェネラルな知識の共有として「日本におけるそのRWD研究のコンテクスト」をグローバルに説明する時間を設けることを強く推奨します。


時間は１時間程度で構いません。 対象となる疾患や薬剤について、日本特有の事情をあらかじめインプットしておくのです。

なぜこれが必要かというと、グローバルからの「ツッコミ（Review Comment）」には大きく分けて２種類あるからです。

1. Scientificなツッコミ
   「おいJapan、もっとサイエンスをちゃんとやれ」という指摘。 これは疫学的・科学的に妥当な指摘であり、甘んじて受け入れ、改善すべきものです。

2. Contextの違いによるConflict
   アメリカやヨーロッパと日本とでは、規制当局の対応、実臨床の実態、利用できるデータの特性、そして保険診療制度が全く異なります。 この前提条件のズレによって生じる「無用な衝突」です。

例えば、アメリカでは標準治療として当然行われている検査が、日本では保険償還されておらず一般的ではない、というケースがあります。

グローバルは自国の感覚で「この疾患の診断には、この検査データが必須だ。なぜ除外定義に入れないんだ」と指摘してきます。

しかし、日本ではその検査は日常的に行われていないため、それを必須条件にすると症例が一人も集まらなくなってしまう。 グローバルは「アメリカ様の理屈」で攻めてきますが、日本では事情が違うのです。


この「Contextの違い」に起因するConflictは、事前のレクチャーで防ぐことができます。

このステップを飛ばしてプロトコル作成に突撃してしまうと、あちこちで「あれも違う」「これも違う」と指摘が入り、その都度「いや、日本ではですね...」と釈明に追われることになります。

これはお互いにとって時間の無駄です。


まずコンテクストを揃えること。 その疾患に関する日本の標準治療、臨床の実態、保険制度の仕組み、KOLの特徴、そして規制当局の癖。

これらを１時間かけてじっくり説明し、ベースラインを合わせておく。 これを行っておくだけで、その後のプロセスが劇的に楽になります。

解決策②：Study Concept段階での早期合意

前提条件の共有が済んだら、次はStudy Conceptの作成に入ります。

プロトコルを書き始める前に、Study Conceptの段階で必ずグローバルのApproval、あるいはAlignment（合意）を取り付けてください。


Study Conceptとは、A４で１〜２ページ程度、研究の概要や骨子をまとめたラフ案のようなものです。 対して、フルスペックのプロトコルは30ページにも及びます。

企業のSOP上は、この段階での正式な承認までは求められていないかもしれません。 しかし、私は実務的な観点から、ここで投げておくべきだと考えています。


もし、大元の研究デザインの部分でグローバルと合意が取れていないまま、いきなり30ページのプロトコルを書き上げたとしましょう。

そこでグローバルから「いや、そもそもこれ比較研究やるって言ってるけど、このデザインじゃ比較なんてできないじゃないか」といった、根本的なちゃぶ台返しを食らったらどうなるでしょうか。


比較研究をやる前提で書き上げた30ページの労力が、すべて水泡に帰してしまいます。

手戻りを最小限にするためにも、必ず「Study Concept」という軽量な段階で、研究の方向性についてのアラインを取っておくことが重要です。

解決策③：プロトコルは「セクションごと」に投げる

Study Conceptで合意が得られたら、いよいよプロトコル執筆です。

ここでの進め方は人それぞれですが、私のおすすめは「30ページ全部書き終わってからドカンと投げる」のではなく、セクションごとに細かく投げていくスタイルです。

• Target Population（対象集団）ができたら投げる。

• Exposure（曝露定義）ができたら投げる。

• Outcome（アウトカム定義）ができたら投げる。

このように、パーツごとにApprovalを取っていくのです。

これについては、「細かく投げて１回１回アラインを取っていたら、キリがないから嫌だ」という意見もあるでしょう。 しかし、私は後々になって発生するフラストレーションや手戻りを極限まで減らしたいので、セクションごとに確実に合意を積み上げていく方法を好んでいます。


また、プロトコルを送る際にも一工夫が必要です。

単に定義を記載するだけでなく、コメント欄などを活用して「なぜこの定義にしているのか」というRationale（理論的根拠）を先回りして書き込んでおくのです。


ここでもやはり「Context」が効いてきます。 「日本ではこういう診療実態があるから、あえてこういう定義にしているんだ」と丁寧に説明を添えておくこと。

この一手間が、無用な質疑応答を減らしてくれます。

解決策④：会議は「決戦の場」。事前のコメント対応が９割

グローバルにプロトコールを投げると、凄まじい量のコメントが返ってきます。

仮に５人のレビュアーがいて、１人20件のコメントをつけたとすれば、それだけで100件です。 しかも、１つのコメントに答えたら、そこから派生してさらに質問が増え、200件になることさえあります。


ここで絶対にやってはいけないのが、「いきなりプロトコルを画面に映して、会議の場で『さあコメントください』とやること」です。

これをやるとドツボにはまります。 レビュアーたちがその場で思いついたことを好き勝手に言い始め、収集がつかなくなります。


ですので、グローバル対応の際には会議をどう使うか。戦略が必要です。

基本的には、まずペーパーベースでレビューを回します。 ついたコメントに対して、一つひとつ事前に返信を書きます。

文書のやり取りを数回往復させると、「コメント上の回答で納得したもの」と「まだ納得していないもの」に分かれてきます。 会議では、この「どうしても文書だけでは納得してもらえなかった点」だけを拾い上げて議論するのです。


会議に向けた準備として、私は専用のスライドを作成します。

• スライド１枚目: グローバルからのコメントを大きく表示する。

• スライド２枚目: それに対するこちらのResponseを表示する。

• スライド３枚目: その根拠となるRationaleやデータを示す。

このように、残された論点の数だけスライドセットを作り込み、戦略的に議論を進めていくのです。

「何となく集まって話す」のではなく、明確なRationaleを持って、「どう説明すればこのコメントをCloseできるか」を計算した上で会議に臨む。

これがグローバル対応の鉄則です。

解決策⑤：サイエンスで腹を括る。「KOLが言った」は通用しない

最後に、グローバル対応におけるマインドセットについてお話しします。

基本的に、グローバルチームは「サイエンス」に対して非常に厳格です。 「日本の事情はこうなんだ」「KOLの先生がこう言っているんだ」という主張は、彼らにとってサイエンスとは無関係なノイズに過ぎません。

「KOLがこう言っているから、ここはこうしてほしい」といった、いわゆるポリティカルな合意形成は、グローバル相手には通用しないと思った方がいいでしょう。


私の経験上、このアプローチは成功しません。 彼らは「KOLが何と言おうが、規制当局が何と言おうが、正しいサイエンスをやるんだ」という強い気概で向かってきます。

ですから、こちらもまずは「サイエンスとして筋の通ったRationale」を用意し、正攻法で説明する必要があります。 日本のポリティカルな事情は、あくまでそのRationaleへの「アドオン」として添える程度に留めるべきです。


そして何より大切なのは、「毅然と主張する」ことです。

自分たちに「理」があると思う場合は、はっきりと意見を言うべきです。 欧米のサイエンティストは、きっぱりと自分の意見を主張します。


それに対して、「まあ、向こうの言うことにも一理あるな」「じゃあ、二つの案の間を取ってこうしましょうか」といった、日本的な「玉虫色の合意形成」をしてしまうと、一生折り合いがつきません。日本的な合意形成ですね。


ここで安易に折れてしまうと、その歪みは研究の後半フェーズ――論文投稿や解析の段階――で必ず顕在化します。マジで絶対に顕在化して痛い目をみます。

「間を取った」はずの曖昧な定義が、研究全体を論理的に破綻させ、歪めてしまう。 具体的にどう歪むかはこの場では表現しきれませんが、確かにそういう事態が起こるのです。


だからこそ、一つひとつの理を詰め、理を持って議論していく姿勢が必要です。

「わかってくれないかな」という甘い期待は捨ててください。 そういう気持ちで臨むと、絶対にわかってくれませんし、辛い目を見ます。

「わかってくれない相手だからこそ、ちゃんとサイエンスを貫いて説得するんだ」と腹を括る。

この覚悟こそが、グローバル対応を成功させる最後の鍵となります。



今回は、製薬企業におけるRWD研究の最大の難関、「グローバル対応」をスムーズに進めるための実践的なノウハウについて解説しました。

明日からの業務で、少しでも皆様のストレスが軽減され、研究が前に進むことを願っています。

RWDでお困りの企業さんへ

「RWD研究の支援をしてほしい」というご相談を多くの企業様から頂戴するので、企業様向けに正式に窓口を設置しました。

以下のアドレスに連絡頂ければ私に直通しますので、「1時間の無料相談」も含めてお気軽にご連絡ください（3営業日以内にお返事させて頂きます）。無料相談は大変ご盛況となっており、先着順にて対応させて頂いております。

お問合せ先：naoki.hirose@mmedici.co.jp（廣瀬個人アドレス）



私が経営するmMEDICI株式会社ではRWD利活用支援を事業の柱の一つとしており、以下の強みを有しています。「企業の」RWD研究においては日本トップクラスの解像度と経験値を有する自信がありますので、ぜひ無料相談でご体験くださいませ。

• 元大手外資の日本・グローバル出身の疫学専門家が全案件を担当するので、「企業の」RWD研究に高い解像度を有しています

• ただ成果物を納品するだけでなく、グローバルやKOLとの合意形成、社内プレゼン、規制当局対応などRWD研究の「プロセス」も全てまきとれます

• 企業のRWD研究を幾度となく経験しており、企画立案から論文化までの全フェーズを一気通貫で対応できます

• アカデミアのRWD研究者と広い繋がりを有しており、必要に応じた専門人材のアサインが可能です

• RWD研究だけでなく、事業立案、マーケ、広報、営業などのRWDビジネスも全て対応可能です

以下に私の実績を記載させて頂きます。

• 大手外資製薬２社にて、部門唯一の疫学専門家として活動をリード

• 「RWDビジネスの教科書」の書籍を出版（サイドバーをご覧ください）

• 企業でのRWD研究の経験は50本以上

• 製造販売後データベース調査のリード経験多数

• これまで製薬、CRO、コンサル、総合商社、ヘルステックなど10社以上の企業のRWD研究・RWDビジネスを支援

• 50組織以上にRWD研修を提供

• 全体統括・講師を勤めたJapan RWD Summitでは初回から約1,700名の集客を実現

無料相談では、以下のような内容を含め企業様の「RWD」と名のつく相談でしたら全て対応させて頂きます。

• このテーマでRWD研究はできるの？

• RWD研究っていくらくらいかかるの？

• RWD研究ってどんなプロセスでやれば良いの？

• 製造販売後データベース調査のやり方を教えてほしい

• RWD研究をするにはどんな専門家を雇えば良いの？

• 自社のRWDサービスを売りたいんだけど、強みはどこ？集客はどうすれば良い？

無料相談は先着順での対応となりますので、ご希望の企業様はぜひお早めのコンタクトをお願い致します！

お問合せ先：naoki.hirose@mmedici.co.jp（廣瀬個人アドレス）

RWDを学ぶならオンラインスクールmJOHNSNOW

この記事を読み、「もっとRWDについて学びたい！」と思われた方もいらっしゃるでしょう。

そんな方には弊社が運営するオンラインスクールmJOHNSNOWがお勧めです。

mJOHNSNOWはスペシャリストが運営する臨床研究・パブリックヘルスに特化した日本最大規模の入会審査制オンラインスクールです。運営・フェローの専門は疫学、生物統計学、リアルワールドデータ、臨床、企業など多岐に渡り、東大、京大、ハーバード、ジョンスホプキンス、LSHTMなど世界のトップスクールの卒業生も集まっています。

「実務者のためのRWD攻略講座」をはじめ、専門性を伸ばすためのコンテンツが目白押しです！

詳細を見る｜ 無料体験に申し込む

講義紹介｜実務者のためのリアルワールドデータ攻略講座

リアルワールドデータ（RWD）という強力な武器を、正しく使いこなせていますか？
外資系製薬企業の日本・グローバルにおいて疫学専門家として薬剤疫学・リアルワールドデータ研究に従事した講師が、国際ガイドラインに則ったプロトコールの書き方から、曝露やアウトカムの難解な定義まで、実務で結果を出すための思考法と技術を徹底解説します。

詳細を見る

【YouTubeラジオコンテンツ　耳から学ぶシリーズ】

YouTubeラジオコンテンツ「耳から学ぶシリーズ」は、仕事や育児で忙しい人が10分のスキマ時間に“ながら聞き”で学べる音声コンテンツです。

すべてのコンテンツを疫学専門家が監修し、完全無料で毎日投稿していきますので、ぜひチャンネル登録してお待ちください。

シリーズ一覧

• 耳から学ぶ リアルワールドデータ

• 耳から学ぶ 因果推論

• 耳から学ぶ 医療職・研究者のための生成AI活用術

• 耳から学ぶ 医学研究デザイン

• 耳から学ぶ 生物統計

• 耳から学ぶ 医療職・研究者のためのビジネス思考

すきとほる先生のRWD1000本ノック
Vol.1　そのRWD研究、企業でやると痛い目みませんか？
Vol.2　その製造販売後データベース調査、失敗します
Vol.3　なぜあなたの医療データベースは売れないのか - 「食材」を売るな、「料理」を売れ
Vol.4　RWD事業の成否は「１人目」で決まる - 採用すべきは“論文が書けるだけの研究者”ではない理由
Vol.5　なぜ製薬企業のRWD研究のプロトコールは40ページもあるのか
Vol.6　RWD研究で速やかにグローバル承認を獲得する方法を元グローバル疫学専門家が解説（本記事）
Vol.7　製薬企業が買いたいRWDって、どんなRWD？
Vol.8　RWD研究の外注で失敗しないために - 外注先を見極めろ